Препарат гантенерумаб, представляющий собой анти-амилоидное бета-антитело для подкожного введения, получил от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) статус прорывной терапии для лечения людей, живущих с болезнью Альцгеймера.
Это решение было основано на данных, показывающих, что гантенерумаб значительно снижает образование амилоидных бляшек в головном мозге в продолжающихся открытых расширенных испытаниях SCarlet RoAD и Marguerite RoAD, а также в других исследованиях.
Статус прорывной терапии предназначен для ускорения разработки лекарств, предназначенных для лечения серьезных или опасных для жизни состояний. Для его получения должны иметься предварительные доказательства того, что экспериментальные препараты могут продемонстрировать существенное улучшение по сравнению с доступными методами лечения, получившими полное одобрение FDA.
Гантенерумаб — это антитело IgG1, предназначенное для связывания с агрегированными формами бета-амилоида и удаления из головного мозга амилоидных бляшек, которые являются патологическим признаком болезни Альцгеймера.
В открытых расширенных исследованиях SCarlet RoAD и Marguerite RoAD гантенерумаб значительно снижал количество амилоидных бляшек у пациентов со спорадической болезнью Альцгеймера, а в исследовании DIAN-TU-001 продемонстрировал тот же эффект для доминантно наследуемой формы заболевания.
Исследования, которые продолжаются сегодня, изучают влияние гантенерумаба на амилоидную нагрузку и последующие биомаркеры прогрессирования заболевания, а также безопасность и эффективность гантенерумаба у людей с ранней (от продромальной до легкой) болезнью Альцгеймера.
В исследованиях принимают участие более 2000 пациентов, пролеченных более двух лет в 350 исследовательских центрах более чем в 30 странах мира. Ожидается, что они будут завершены во второй половине 2022 года.
Использованы фото Shutterstock/FOTODOM UKRAINE
