Thursday, June 10, 2021

ПІДПИСКА

Мир Медицины Болезни и их лечение Bayer сообщает о начале клинических испытаний клеточной и генной терапии болезни Паркинсона

Bayer сообщает о начале клинических испытаний клеточной и генной терапии болезни Паркинсона

Клинические кандидаты BlueRock и AskBio, разработанные дочерними компаниями Bayer AG, возможно, смогут остановить и обратить вспять это дегенеративное заболевание.

Концерн Bayer AG объявил, что его дочерняя компания BlueRock Therapeutics успешно ввела первую дозу дофаминергических нейронов, полученных из плюрипотентных стволовых клеток, под названием DA01, пациенту с болезнью Паркинсона в их больнице, начав открытое клиническое исследование фазы 1. В клиническое испытание BlueRock войдут десять пациентов в центрах Соединенных Штатов Америки (США) и Канады. В этом исследовании пациенты подвергаются хирургической трансплантации продуцирующих дофамин клеток в скорлупу, глубокую структуру мозга, пораженную болезнью Паркинсона.

Параллельно с этим, принадлежащая Bayer компания Asklepios BioPharmaceutical, Inc. (AskBio) проводит набирает и оценивает пациентов в продолжающемся клиническом исследовании фазы 1b генной терапии, которая также направленна на лечение болезни Паркинсона. С момента начала этого исследования в августе 2020 года в него было включено в общей сложности 10 пациентов.

Клеточная и генная терапия стремятся выйти за рамки симптоматического лечения болезни Паркинскона, нацеливаясь не ее первопричину. Так, используя аутентичные дофаминергические нейроны, препарат от BlueRock стремится повторно иннервировать пораженные участки человеческого мозга и обратить вспять дегенеративный процесс, потенциально восстанавливая двигательную функцию. 

Подход AskBio состоит в использовании безопасного для человека аденоассоциированного вируса (AAV), который доставляет ген нейротрофического фактора линии глиальных клеток человека (GDNF) к нейронам мозга, что приводит к экспрессии и секреции белка GDNF в областях мозга, пораженных болезнью Паркинсона. Долгосрочные эксперименты с использованием AAV-GDNF показали, что устойчивая экспрессия GDNF может способствовать регенерации нейронов среднего мозга и значительному восстановлению моторики у грызунов и моделей приматов, не относящихся к человеку. 

Болезнь Паркинсона – наиболее распространенное нейродегенеративное двигательное расстройство, от которого страдают более 10 миллионов человек во всем мире. Это вызвано повреждением нервных клеток в головном мозге, что приводит к снижению уровня дофамина (нейромедиатора, участвующего в таких процессах, как память или движение). Заболевание часто начинается с тремора одной руки. Другие симптомы включают ригидность, спазмы и дискинезии (непроизвольные, беспорядочные, корчащиеся движения лица, рук, ног или туловища). Заменители дофамина, такие как леводопа, обычно используются для смягчения симптомов заболевания, но их эффект ослабевает по мере прогрессирования заболевания, и в настоящее время нет доступного лечения, изменяющего болезнь. 

Использованы фото Shutterstock/FOTODOM UKRAINE

Avatar
Лина СПИР
Журналист, журнал "Мистер Блистер"

ВЫБОР РЕДАКЦИИ

- Реклама -

НАПИШИТЕ ОТВЕТ

Please enter your comment!
Please enter your name here

8 − 8 =