Исследование экспериментальной генной терапии серповидно-клеточной анемии под названием LentiGlobin, проведенное в Медицинском центре Ирвинга Колумбийского университета (США), показало, что однократная процедура восстанавливала клетки крови до их нормальной формы и устраняла наиболее серьезное осложнение болезни — эпизоды сильной боли как минимум на трехлетний срок.
Суть генной терапии LentiGlobin заключается в следующем. Кроветворные стволовые клетки собираются из крови пациента. Затем безвредные лентивирусы используются для доставки модифицированной копии гена бета-глобина в эти стволовые клетки. Когда клетки позже повторно вводятся пациенту, они поселяются в костном мозге и начинают вырабатывать новые здоровые эритроциты.
Новая генная терапия была протестированная на 35 взрослых и подростках с серповидно-клеточной анемией. Она не только существенно скорректировала форму эритроцитов пациентов, но также полностью устранила эпизоды сильной боли, вызванной скоплением твердых красных кровяных телец в форме полумесяца, блокирующих кровеносные сосуды.
Значение успеха новой генной терапии сложно переоценить, ведь множество пациентов с серповидно-клеточной анемией живут в постоянном страхе перед очередным приступом боли. К тому же эти болезненные эпизоды часто приводят к обширным повреждениям органов и другим осложнениям.
Однако одним из ограничений нового метода стало то, что перед курсом генной терапии пациенты должны сначала пройти курс химиотерапии в высоких дозах, чтобы удалить старые стволовые клетки и освободить место для модифицированных стволовых клеток, процесс, известный как кондиционирование. Химиотерапия может быть токсичной и связана с небольшим риском рака. Так, у двух пациентов, включенных в исследование, развился лейкоз, который, как подозревают исследователи, был связан с химиотерапией, а не с лечением лентиглобином. Поэтому сейчас исследователи работают над менее токсичными подходами к кондиционированию костного мозга перед генной терапией.
Использованы фото Shutterstock/FOTODOM UKRAINE
