Федеральное управление по лекарственным средствам США (FDA) одобрило новый препарат для лечения редкого заболевания свертываемости крови, цена которого более чем высока. Одна доза препарата оценивается в 3,5 миллиона долларов США, что автоматически делает его самым дорогим лекарством в мире. 

Цена ошеломляет, но недавний анализ экономической эффективности препарата показал, что это достаточно «справедливая» цена за тот результат, которого достигает это лечение по крайней мере, в США. 

Hemgenix — это генная терапия для лечения гемофилии B, которая является редким генетическим заболеванием, вызывающим снижение свертываемости крови. К наиболее серьезным симптомам относятся спонтанные и повторные кровотечения , которые трудно остановить. Гемофилия В, как правило, чаще встречается у мужчин, чем у женщин, и, хотя точное число установить трудно, по оценкам, около 8000 мужчин в США в настоящее время страдают от этого заболевания на протяжении всей жизни.Предыдущим рекордсменом среди самых дорогих лекарств была еще одна форма генной терапии «одного выстрела» для лечения спинальной мышечной атрофии. Стоимость курса оценивается примерно в 2 миллиона долларов США, что также вызвало бурные споры о том, как фармацевтические компании финансируют свой бизнес.

Европейское агентство по лекарственным средствам и его коллеги по контролю за оборотом лекарственных средств в Соединенном Королевстве и Австралии в настоящее время также рассматривают возможность использования генной терапии. Будет интересно посмотреть, сколько производители лекарств могут взимать за Hemgenix в других частях мира.

Основное лекарство, используемое в настоящее время для лечения гемофилии B в США, дает пациентам столь необходимый фактор свертывания крови , но затраты на его пожизненное лечение высоки. Людям с тяжелыми симптомами требуется рутинный и дорогостоящий режим лечения, эффективность которого со временем может начать снижаться. 

Сегодня исследователи оценивают стоимость жизни каждого взрослого пациента с гемофилией B от умеренной до тяжелой степени примерно от 21 до 23 миллионов долларов США . Стоимость лечения в Великобритании дешевле, чем в США или других странах Европы, но все равно составляет десятки миллионов долларов на одного пациента в течение всей его жизни.

Hemgenix, с другой стороны, является одноразовым внутривенным препаратом, вводимым в разовой дозе за небольшую часть цены. Продукт переносится в организм с помощью вектора на основе вируса , который разработан для доставки ДНК к клеткам-мишеням в печени. Эта генетическая информация затем реплицируется клетками, распространяя инструкции для белка свертывания крови, известного как фактор IX. 

Два клинических исследования доказали эффективность и безопасность Hemgenix. В одном исследовании среди 54 участников с тяжелой или умеренно тяжелой гемофилией исследователи обнаружили повышенные уровни активности фактора IX, что снижает потребность в рутинной заместительной терапии, доступной в настоящее время для пациентов. 

После прохождения генной терапии частота неконтролируемых кровотечений у пациентов снизилась более чем на 50 процентов по сравнению с исходным уровнем. Побочные эффекты включали головные боли, гриппоподобные симптомы и повышение уровня ферментов в печени, за всеми из которых врачи должны тщательно следить в будущем. 

Пока не ясно, является ли данное лечение генной терапией лекарством от гемофилии B, но первоначальные результаты являются многообещающими. В рамках этого назначения производитель Hemgenix, CSL Behring, имеет эксклюзивные права на рынок США в течение следующих семи лет. 

Источник

Галина ЛАПА

Галина ЛАПА

автор сайта "Мистер Блистер". Окончила Национальный медицинский университет имени А. А. Богомольца, больше десяти лет работала в различных медучреждениях, автор научных и публицистических статей

Связанные Статьи

Discussion about this post

Welcome Back!

Login to your account below

Create New Account!

Fill the forms bellow to register

Retrieve your password

Please enter your username or email address to reset your password.

У Вас есть новость?
Отправьте её нам на публикацию