Болезнь поражает миллионы людей во всем мире, ежегодно с ним рождается более 300 000 человек. При этом 80% бремени этой болезни лежит на бедных африканских странах.
Существующие подходы к генной терапии серповидно-клеточной анемии трудно реализовать в больших масштабах. Они требуют извлечения клеток из организма пациента, изменения этих клеток в лаборатории, а затем повторного введения их пациенту с помощью сложной процедуры, похожей на трансплантацию костного мозга. Лабораторные и производственные помещения, а также больничная инфраструктура для таких процедур часто просто отсутствуют в небогатых странах. Поэтому для большинства людей, страдающих этим изнурительным заболеванием, такое лечение пока недоступно.
Серповидно-клеточная анемия влияет на структуру и функцию гемоглобина, снижает способность красных кровяных телец эффективно переносить кислород и быстро прогрессирует до хронического сосудистого заболевания. К тому же, она может приводить к острым эпизодам боли, известным как вазоокклюзионные кризы, а также к опасным для жизни осложнениям.
Компания Novartis намеревается разработать доступную генную терапию, которую можно было бы вводить один раз, непосредственно пациенту, без необходимости изменять клетки в лаборатории.
Чтобы ускорить исследование, Фонд Гейтса согласился предоставить финансовую поддержку группе исследователей из Института биомедицинских исследований Novartis, которые со своей стороны вложат в этот проект свои технологии и ресурсы.
Читайте также: Специалисты объяснили о каких заболеваниях может рассказать общий анализ крови
Использованы фото Shutterstock/FOTODOM UKRAINE
