Novartis заявила, что мягко говоря «разочарована» тем, что комитет EMA по лекарственным препаратам для человека рекомендовал отозвать одобрение ЕС на терапию серповидно-клеточной анемии (SCD) Adakveo, и больше не будет предлагать его пациентам.
EMA обратилось к CHMP с просьбой рассмотреть вопрос об одобрении Adakveo (кризанлизумаб) в январе, вскоре после того, как Novartis сообщила, что препарат не показал улучшенной эффективности по сравнению с плацебо в предотвращении вазоокклюзионных кризов (VOC) — болезненных приступов, которые периодически вызывают ВСС. пациенты – в 3 фазе исследования STAND.
Adakveo был одобрен FDA США в 2019 году и Европейской комиссией в 2020 году, и в то время Novartis говорила о рекордных продажах препарата из-за огромной неудовлетворенной потребности в методах лечения, которые эффективно снижают содержание летучих органических соединений у людей с ВСС.
Вводимое один раз в месяц лекарство предназначено для снижения содержания летучих органических соединений путем ингибирования белка Р-селектина, который играет роль в том, как клетки в кровеносных сосудах прилипают друг к другу, что является фактором, способствующим образованию летучих органических соединений. Novartis приобрела препарат в 2016 году, выкупив Selexys Pharmaceuticals за 665 миллионов долларов.
CHMP принял решение в связи с тем, что ни одна из двух доз Adakveo (5 мг/кг и 7,5 мг/кг) не смогла снизить годовой уровень летучих органических соединений по сравнению с плацебо в STAND, который был подтверждающим испытанием, предназначенным для преобразования более ранней условной нормы ЕС. одобрение до полного одобрения.
В целом пациенты, получавшие Адаквео, получали в среднем 2,5 ЛОС в год по сравнению с 2,3 ЛОС в год в контрольной группе, а лечение препаратом было связано с несколько более высоким уровнем кризов, требующих посещения врача.
Компания Novartis повторила свою позицию о том, что результаты STAND противоречат результатам предыдущего исследования SUSTAIN, которые показали, что Adakveo 5 мг/кг работает лучше, чем плацебо, по этому основному критерию исхода.
В то время как Комиссия не должна принимать официальное решение о маркетинговом статусе Adakveo в течение нескольких месяцев, Novartis приняла решение немедленно прекратить лечение пациентов в ЕС этим препаратом.
«Для пациентов, которые в настоящее время принимают кризанлизумаб, медицинские работники должны обсудить с ними альтернативные варианты лечения», — говорится в сообщении.
Производитель лекарств нигде не комментировал будущее препарата, просто заявив в заявлении, что он «продолжит координировать свои действия с органами здравоохранения во всем мире».
В прошлом году препарат применялся примерно у 12 000 пациентов, а объем продаж составил менее 200 миллионов долларов в прошлом году и 52 миллиона долларов за первые три месяца 2023 года.
Компания сталкивается с конкуренцией на рынке со стороны компании Pfizer Oxbryta (voxelotor), приобретенной в рамках поглощения компании Global Blood Therapeutics (GBT), специализирующейся на SCD, за 5,4 миллиарда долларов, которая в прошлом году заработала 73 миллиона долларов.
