ТОП-10 новых препаратов, одобренных FDA в 2019 году

препарат
  • Trikafta (elexacaftor, tezacaftor, ivacaftor) – препарат для лечения муковисцидоза – системного наследственного заболевания, которое характеризующееся поражением желез внешней секреции и сопровождается тяжелыми нарушениями функций органов дыхания и пищеварения. Например, в Украине это заболевание наблюдается у 1 из 2300 новорожденных, то есть ежегодно в нашей стране рождаются 250-300 детей с мононуклеозом, а во всем мире их число превышает 45000. Комбинированный препарат Trikafta предназначен для пациентов, которые имеют по крайней мере одну мутацию F488del в гене трансмембранного регулятора проводимости. Поскольку это — наиболее распространенная мутация при муковисцидозе, терапия новым препаратом может быть эффективной примерно у 90% пациентов, страдающих этим заболеванием. Правда доступен он будет не всем. Производитель препарата, компания Vertex Pharmaceuticals Inc оценила его годовой курс в 300000 долл. США.
  • Skyrizi (risankizumab-rzaa) – препарат для лечения бляшковидного псориаза (plaque psoriasis) – наиболее часто встречающейся формы этой болезни, на которую приходится от 80 до 90% всех случаев. При этом хроническом аутоиммунном заболевании на теле появляются участки утолщенной, красной, чешуйчатой кожи. В легких случаях болезни, когда бляшки или пятна покрывают менее 3% тела, обычно используется местное лечение. Skyrizi – это системный препарат, предназначенный для лечения средних и тяжелых форм.
    По оценкам исследовательской компании EvaluatePharma, годовой объем продаж этого препарата к 2024 году может достичь 3,2 млрд долларов США, тогда как его производитель – компания AbbVie настроен еще более оптимистично. Несмотря на жесткую конкуренцию, которая существует на рынке лечения псориаза, она надеется выйти на 5 млрд долларов в год.
  • Oxbryta (voxelotor) – таблетки, для лечения пациентов с серповидноклеточной анемией. При этом генетическом заболевании нарушается строение белка гемоглобина, который переносит кислород, а эритроциты приобретают характерную серповидную форму. Это приводит к уменьшению количества кислорода, который поступает с кровью к жизненно важным тканям и органам. Кроме того, эти неправильные клетки крови также могут проникать в самые маленькие кровеносные сосуды, блокируя кровоток. Это вызывает приступы мучительной боли и иногда приводит к инсульту. Voxelotor снижает этот риск, увеличивая уровень гемоглобина в пораженных клетках.
  • Reblozyl (lluspatercept-aamt) – инъекционный препарат, предназначенный для лечения еще одной разновидности анемии, вызванной наследственным заболеванием – бета-талассемия. Это первый препарат в классе агентов созревания эритроида, который предназначен для регуляции созревания эритроцитов на поздней стадии. До его появления основным вариантом лечения пациентов с бета-талассемией было переливание эритроцитной массы, которое вызывало различные осложнения, в том числе, перегрузку организма железом.
  • Vyndaqel (tafamidis meglumine) и Vyndamax (tafamidis) – два первых препарата, одобренных FDA для лечения кардиомиопатии, вызванной транстиретин-опосредованным амилоидозом. Это заболевание связано с накоплением аномальных отложений определенных белков, известных как амилоиды, в органах и тканях организма, что мешает их нормальной работе. Чаще всего эти белки откладываются в сердце и в периферической нервной системе. Vyndaqel и Vyndamax имеют одинаковую активную составляющую, но они не могут быть заменены, поскольку их рекомендуемые дозы различаются.
  • Zulresso (brexanolone) – стал первым препаратом, одобренным FDA специально для лечения послеродовой депрессии, которой по статистике страдают примерно 15% рожениц. Как и другие формы депрессии, она характеризуется грустью, потерей интереса к занятиям, которыми нравились раньше, сниженной способностью чувствовать удовольствие (ангедония) и может сопровождаться такими симптомами, как когнитивные нарушения, чувство бесполезности или вины и даже суицидальными мыслями.
  • Evenity (romosozumab-aqqg) – еще один препарат, предназначенный для женщин, а точнее для женщин в постменопаузе, которые имеют остеопороз и высокий риск переломов. Evenity — это моноклональное антитело, которое блокирует действие белка склеростина и способствует увеличению образования новой костной ткани. Поскольку этот препарат может увеличить риск неблагоприятных сердечно-сосудистых событий, он рекомендуется только тем пациенткам, которые не отреагировали на другие виды лечения и не перенесли инфаркт или инсульт в течение предыдущего года.
  • Fetroja (cefiderocol) и Recarbrio (imipenem, cilastatin, relebactam) – два антибактериальных препарата, направленных на борьбу с грамотрицательными бактериями со множественной лекарственной устойчивостью. Их появление особенно важно, поскольку клеточные структуры грамотрицательных бактерий затрудняют проникновение лекарств через клеточную стенку, что значительно повышает их резистентность к антибиотикам. Fetroja одобрен для лечения осложненных инфекций мочевыводящих путей, а Recarbrio –  для лечения осложненных инфекций мочевыводящих путей и сложных интраабдоминальных инфекций.
  • Рretomanid – препарат, который пока не имеет торгового название получил одобрение FDA для лечения туберкулеза с широкой лекарственной устойчивостью. Он стал вторым антибактериальным средством, которое появилось на рынке благодаря программе одобрения антибиотиков для ограниченного контингента пациентов (англ. Limited Population Pathway for Antibacterial and Antifungal Drugs), которая призвана стимулировать процесс разработки и одобрения антибактериальных препаратов для терапии опасных для жизни инфекций у ограниченного числа пациентов, которые не отвечают на традиционное лечение.
  • Reyvow (lasmiditan) и Ubrelvy (ubrogepant) – одобренные в 2019 году препараты для лечения мигрени, которой страдает примерно 15% населения мира. Они предназначены для острого, то есть кратковременного лечения этого типа головной боли как с аурой, то есть с нарушениями зрения, так и без нее.

Использованы фото Shutterstock/FOTODOM UKRAINE

    1. Источник:

https://www.fda.gov/drugs/new-drugs-fda-cders-new-molecular-entities-and-new-therapeutic-biological-products/new-drug-therapy-approvals-2019#recarbio

    Прокрутить вверх