Ускоренный процесс утверждения FDA позволяет лекарствам поступать на рынок до того, как будет доказана их эффективность, чтобы ускорить доступ пациентов к многообещающим новым лекарствам. Но в рамках этого одобрения производитель обязан провести испытания после одобрения, чтобы подтвердить клиническую пользу или улучшение контрольных точек.
Первичная конечная точка – это основной результат, который измеряется в конце исследования, чтобы увидеть, сработало ли данное лечение (например, улучшение качества жизни, количество смертей или разница в выживаемости между группой лечения и контрольной группой). Какая будет первичная конечная точка, решается до начала исследования.
Если улучшение контрольной точки не будет достигнуто, то есть препарат не принесет пользы, его одобрение должно быть отменено. Однако исследования после утверждения могут быть отложены на несколько лет, и FDA очень медленно предпринимает шаги по отмене регистрации препаратов или показаний к применению, когда эти испытания проводятся и не демонстрируют клинической пользы.
Группа исследователей из Канады и США намеревалась изучить, как FDA обращается с лекарствами от рака, которые получили ускоренное одобрение, но имели отрицательные испытания. Они провели поиск в базе данных FDA для всех лекарств от рака, получивших ускоренное одобрение с начала программы в 1992 году до декабря 2020 года, и выявили 18 показаний для 10 противораковых лекарств, которые не продемонстрировали клиническую эффективность в испытаниях после одобрения. Из них разрешения на 11 (61%) были отозваны добровольно, 1 было отозвано FDA и 6 (33%) оставались на рынке в среднем в течение четырех лет.
Затем исследователи изучили последние руководящие принципы FDA и Национальной комплексной онкологической сети (NCCN) и обнаружили, что большинство этих препаратов до сих пор включены в рекомендации по лечению, иногда даже после того, как одобрение по данному показанию было отозвано.
Эти результаты, по мнению исследователей, «отражают несоблюдение компромисса между скоростью и доказательствами, лежащего в основе ускоренного пути одобрения». Они призывают регуляторов лучше согласовывать клинические рекомендации с результатами испытаний препаратов, которые попали на рынок благодаря процедуре ускоренного одобрения.
Использованы фото Shutterstock/FOTODOM UKRAINE
- Regulatory and clinical consequences of negative confirmatory trials of accelerated approval cancer drugs: retrospective observational study, BMJ (2021). DOI: www.bmj.com/content/374/bmj.n1959
