Решение США было принято почти через год после того, как Roctavian (валоктоген роксапарвовек) был одобрен в Европе, и после того, как FDA отклонило первую попытку BioMarin подать заявку на одобрение терапии в 2020 году, потребовав предоставить дополнительные данные.
Утвержденным показанием в США является лечение взрослых с тяжелой формой гемофилии А без ранее существовавших антител к вирусному вектору AAV подтипа 5, используемому для доставки генной терапии, обнаруженному с помощью теста, одобренного FDA.
BioMarin оценил одноразовую терапию в 2,9 миллиона долларов, что выше чистой цены в 1,5 миллиона евро (1,6 миллиона долларов), установленной в ЕС, после любых скидок, которые она может предложить, или соглашений, основанных на результатах, но ниже, чем 3,5 миллиона долларов. ценник на недавно одобренный компанией CSL препарат Hemgenix для лечения гемофилии B (этранакоген дезапарвовек). Однако недавняя оценка Института клинических и экономических обзоров (ICER) показала, что Roctavian будет рентабельным в США только в том случае, если его цена составит 1,9 миллиона долларов.
Компания заявила, что цена отражает годовую стоимость современных методов лечения гемофилии А, будь то заместительная терапия фактором VIII или терапия антителами, такими как широко продаваемое антитело Roche Hemlibra (эмицизумаб), которые требуют регулярных инъекций и могут стоить сотни тысяч долларов за одну дозу. Он также пообещал предоставить страховую схему для плательщиков медицинских услуг с возмещением стоимости терапии до полной уплаченной суммы, если пациент перестанет реагировать на Roctavian в течение четырех лет после лечения.
На данный момент продолжительность его эффекта неизвестна: пациенты, получавшие лечение в исследованиях, наблюдались от 66 недель до примерно пяти лет, а в заявлении FDA об одобрении признается, что ответы «могут уменьшаться со временем».
Недавнее обновление основного исследования Roctavian GENEr8-1 показало, что за три года среднегодовая частота кровотечений снизилась на 80% по сравнению с исходным уровнем, а использование фактора VIII снизилось на 94%. BioMarin заявила, что продолжит наблюдать за пациентами в течение последующих 15 лет.
Оценка FDA годовых кровотечений отличается: ее анализ указывает на снижение на 52% с 5,4 до 2,6 в год, что скорректировано на сопутствующую профилактику фактором VIII. Однако это согласуется с сокращением использования заменителей фактора свертывания крови, что является самым большим фактором расходов на здравоохранение при гемофилии А.
Получив одобрение, внимание теперь переключится на генную терапию, и ожидается, что это не будет быстрым, учитывая, что пациентам уже доступны несколько вариантов лечения.
Развертывание в Европе всегда происходит медленно из-за необходимости договариваться о ценах с национальными властями, и прошло несколько месяцев, прежде чем BioMarin заключила свою первую сделку — в Германии — со страховой компанией в ЕС. Пока что он еще не был запущен ни на одном европейском рынке.
По оценкам BioMarin, около 6500 взрослых в США страдают тяжелой формой гемофилии А, из которых около 2500 могут иметь право на лечение Roctavian.
