Рішення США було ухвалено майже через рік після того, як препарат Roctavian (валоктоген роксапарвівек) був схвалений в Європі, і після того, як FDA відхилило першу спробу BioMarin подати заявку на схвалення терапії в 2020 році, зажадавши надати додаткові дані.
Затвердженим показанням у США є лікування дорослих з тяжкою формою гемофілії А без антитіл, що раніше існували, до вірусного вектора AAV підтипу 5, що використовується для доставки генної терапії, виявленого за допомогою тесту, схваленого FDA.
BioMarin оцінив одноразову терапію в 2,9 мільйона доларів, що вище за чисту ціну в 1,5 мільйона євро (1,6 мільйона доларів), встановлену в ЄС, після будь-яких знижок, які вона може запропонувати, або угод, заснованих на результатах, але нижче, ніж 3,5 мільйонів доларів. цінник на недавно схвалений компанією CSL препарат Hemgenix для лікування гемофілії B (етранакоген дезапарвівек). Проте нещодавня оцінка Інституту клінічних та економічних оглядів (ICER) показала, що Roctavian буде рентабельним у США лише у тому випадку, якщо його ціна становитиме 1,9 мільйона доларів.
Компанія заявила, що ціна відображає річну вартість сучасних методів лікування гемофілії А, чи то замісна терапія фактором VIII або терапія антитілами, такими як антитіло Roche Hemlibra (еміцизумаб), що широко продається, які вимагають регулярних ін’єкцій і можуть коштувати сотні тисяч доларів за одну дозу. Він також пообіцяв надати страхову схему для платників медичних послуг із відшкодуванням вартості терапії до повної сплаченої суми, якщо пацієнт перестане реагувати на Roctavian протягом чотирьох років після лікування.
На даний момент тривалість його ефекту невідома: пацієнти, які отримували лікування в дослідженнях, спостерігалися від 66 тижнів до п’яти років, а в заяві FDA про схвалення визнається, що відповіді «можуть зменшуватися з часом».
Нещодавнє оновлення основного дослідження Roctavian GENEr8-1 показало, що за три роки середньорічна частота кровотеч знизилася на 80% порівняно з вихідним рівнем, а використання фактора VIII знизилося на 94%. BioMarin заявила, що продовжить спостерігати за пацієнтами протягом наступних 15 років.
Оцінка FDA річних кровотеч відрізняється: її аналіз свідчить про зниження на 52% з 5,4 до 2,6 на рік, що скориговано супутню профілактику чинником VIII. Однак це узгоджується зі скороченням використання замінників фактора зсідання крові, що є найбільшим фактором витрат на охорону здоров’я при гемофілії А.
Отримавши схвалення, увага тепер перейде на генну терапію, і очікується, що це не буде швидким, враховуючи, що пацієнтам вже доступні кілька варіантів лікування.
Розгортання в Європі завжди відбувається повільно через необхідність домовлятися про ціни з національною владою, і минуло кілька місяців, перш ніж BioMarin уклала свою першу угоду в Німеччині зі страховою компанією в ЄС. Поки що його ще не було запущено на жодному європейському ринку.
За оцінками BioMarin, близько 6500 дорослих у США страждають на тяжку форму гемофілії А, з яких близько 2500 можуть мати право на лікування Roctavian.
