Чикагская биотехнологическая компания заявила, что ее терапия донислецелом была одобрена FDA для взрослых с так называемым «хрупким» диабетом 1 типа, то есть для тех, кто не может достичь своих целей лечения из-за повторяющейся тяжелой гипогликемии.
Заболевание встречается очень редко, всего у 3 из 1000 человек с инсулинозависимым диабетом, но оно может оказывать серьезное влияние на их повседневную жизнь, вызывая тревогу и депрессию и повышая риск госпитализации и смерти. Это чаще всего встречается у женщин в возрасте от 20 до 30 лет по неизвестным причинам.
«Тяжелая гипогликемия — опасное состояние, которое может привести к травмам в результате потери сознания или судорог», — сказал Питер Маркс, директор Центра оценки и исследований биологических препаратов (CBER) FDA.
«Сегодняшнее одобрение, первая в истории клеточная терапия для лечения пациентов с диабетом 1 типа, дает людям, живущим с диабетом 1 типа и рецидивирующей тяжелой гипогликемией, дополнительный вариант лечения».
Действие терапии направлено на замену бета-клеток поджелудочной железы, продуцирующих инсулин, снижая потребность в инъекциях инсулина и обеспечивая фоновый уровень секреции инсулина, который может помочь предотвратить колебания между низким и высоким уровнем глюкозы в крови, наблюдаемые при нестабильном диабете 1 типа.
Он был протестирован в двух открытых исследованиях с участием 30 пациентов с диабетом 1 типа, которым было трудно определить настораживающие признаки эпизода гипогликемии, такие как головокружение, потливость, усталость и учащенное или сильное сердцебиение.
В целом, 21 из участников исследования не нуждался в инъекциях инсулина в течение года или более после инфузии донорских клеток, 11 не нуждались в инсулине в течение одного-пяти лет и 10 не нуждались в инсулине более пяти лет. Однако пять испытуемых не смогли достичь независимости от инсулина.
Хотя эти результаты эффективности впечатляют, у процедуры были проблемы с безопасностью, которая включала введение компонентов терапии — трансплантированных бета-клеток в воротную вену печени, а также необходимость принимать иммунодепрессанты, чтобы предотвратить отторжение донорских клеток.
FDA отмечает, что у «большинства» пациентов, получавших терапию, наблюдалось как минимум одно серьезное нежелательное побочное явление, а в некоторых случаях иммунодепрессанты приходилось прекращать принимать, что приводило к потере трансплантированных бета-клеток.
Тем не менее, одобрение является регулирующим ориентиром для клеточной терапии диабета 1 типа, сигнализируя о готовности FDA одобрить этот тип лечения в то время, когда другие группы работают над альтернативами, которые могли бы обойти потребность в иммунодепрессантах.
