Чикагська біотехнологічна компанія заявила, що її терапія донислецелом була схвалена FDA для дорослих з так званим «хрупким» діабетом 1 типу, тобто для тих, хто не може досягти своїх цілей лікування через важку гіпоглікемію, що повторюється. Про це пише видання pharmaphorum.
Захворювання зустрічається дуже рідко, всього у 3 з 1000 осіб з інсулінозалежним діабетом, але воно може серйозно впливати на їх повсякденне життя, викликаючи тривогу та депресію та підвищуючи ризик госпіталізації та смерті. Це найчастіше зустрічається у жінок віком від 20 до 30 років, і відбувається з невідомих причин.
“Тяжка гіпоглікемія – небезпечний стан, який може призвести до травм внаслідок втрати свідомості або судом”, – сказав Пітер Маркс, директор Центру оцінки та досліджень біологічних препаратів (CBER) FDA.
«Сьогоднішнє схвалення, перша в історії клітинна терапія для лікування пацієнтів з діабетом 1 типу, дає людям, які живуть з діабетом 1 типу та рецидивною тяжкою гіпоглікемією, додатковий варіант лікування».
Дія терапії спрямована на заміну бета-клітин підшлункової залози, що продукують інсулін, знижуючи потребу в ін’єкціях інсуліну і забезпечуючи фоновий рівень секреції інсуліну, який може допомогти запобігти коливанням між низьким і високим рівнем глюкози в крові, що спостерігаються при нестабільному.
Він був протестований у двох відкритих клінічних дослідженнях за участю 30 пацієнтів з діабетом 1 типу, яким було важко визначити насторожуючі ознаки епізоду гіпоглікемії, такі як запаморочення, пітливість, втома та прискорене або сильне серцебиття.
Загалом, 21 з учасників дослідження не потребував ін’єкцій інсуліну протягом року або більше після інфузії донорських клітин, 11 не потребували інсуліну протягом одного-п’яти років і 10 не потребували інсуліну понад п’ять років. Однак п’ять піддослідних не змогли досягти незалежності від інсуліну.
Хоча ці результати ефективності вражають, процедура мала проблеми з безпекою, яка включала введення компонентів терапії – трансплантованих бета-клітин у ворітну вену печінки, а також необхідність приймати імунодепресанти, щоб запобігти відторгненню донорських клітин.
FDA зазначає, що у «більшості» пацієнтів, які отримували терапію, спостерігалося як мінімум одне серйозне небажане побічні явища, а в деяких випадках імунодепресанти доводилося припиняти приймати, що призводило до втрати трансплантованих бета-клітин.
Тим не менш, схвалення є регулюючим орієнтиром для клітинної терапії діабету 1 типу, сигналізуючи про готовність FDA схвалити цей тип лікування в той час, коли інші групи працюють над альтернативами, які могли б обійти потребу імунодепресантів.
