Biogen отримала схвалення FDA на Qalsody для лікування бічного аміотрофічного склерозу

Після довгих роздумів Управління санітарного нагляду за якістю харчових продуктів і медикаментів (FDA) надало прискорений дозвіл на використання тоферсену компанії Biogen для лікування вкрай рідкісної форми нейродегенеративного захворювання — бічного аміотрофічного склерозу, пов’язаного з мутацією в гені SOD1, пише видання Рharmaphorum.

Препарат під торговою маркою Qalsody є першою терапією, схваленою для лікування генетичної форми БАС, а також примітний тим, що є першим неврологічним терапевтичним засобом, для якого основою для прискореного схвалення використовувався біомаркер крові.

SOD1-ALS – це руйнівна форма хвороби, яка швидко прогресує і незмінно призводить до смерті, вражаючи близько 330 осіб в США. Qalsody був схвалений на підставі його здатності скорочувати легкі ланцюги нейрофіламентів (NfL) – білки, які вивільняються при пошкодженні нейронів, – що є сурогатною кінцевою точкою клінічної ефективності.

Рішення FDA відображає точку зору його експертно-консультативного комітету, який одноголосно проголосував на засіданні в березні, що зниження NfL з достатньою ймовірністю може передбачити клінічну користь тоферсену.

Однак комісію не переконали дані клінічної ефективності препарату VALOR, і відповідно до цієї позиції FDA видало Qalsody умовне схвалення, а це означає, що Biogen доведеться надати додаткові клінічні докази своїх переваг, якщо воно буде схвалено.

Biogen визнав це в заяві, в якій йдеться про те, що постійна доступність Qalsody «може залежати від підтвердження клінічної користі в підтвердних випробуваннях».

VALOR пропустив свою основну кінцеву точку – покращення порівняно з вихідним рівнем за переглянутою шкалою функціональної оцінки БАС (ALSFRS-R) для прогресування захворювання – коли він уперше дав результати у 2021 році, що поставило під сумнів майбутнє препарату.

Проте компанія Biogen продовжувала спостерігати за пацієнтами і заявила, що згодом результати покращилися та стали клінічно значущими. На даний момент ця інтерпретація має академічний характер, оскільки FDA схвалило препарат на підставі даних, що показують, що Qalsody знижує рівень NfL на 55% протягом 28 тижнів порівняно з падінням на 12% при прийомі плацебо.

Компанія вже проводить підтверджувальну фазу 3 дослідження ATLAS, в якому беруть участь пацієнти з передсимптомним SOD1-ALS, результати якого мають бути підведені у 2027 році, але тепер Qalsody буде доступною для пацієнтів у проміжний період.

За його словами, препарат буде випущений протягом тижня, і поки немає новин про ціни, хоча Biogen повідомила Reuters, що він відповідатиме іншим нещодавно запущеним методам лікування БАС, а готівка для пацієнтів буде не більше 50 доларів за штуку. місяць.

Новим препаратом для лікування БАС є Relyvrio від Amylyx Pharmaceuticals (фенілбутират натрію/таурурсодиол), який був запущений за прейскурантом 158 000 доларів на рік як варіант для всіх дорослих з БАС наприкінці минулого року. Також доступна нова пероральна терапія Radicava (edaravone) від Mitsubishi Tanabe Pharma за ціною близько 171 000 доларів на рік.

Варто зазначити, що ціна цих ліків була дуже високою, щоб забезпечити цінність, згідно з розрахунками економічної ефективності Інституту клінічного та економічного аналізу (ICER), хоча організація з оцінки технологій охорони здоров’я (HTA) використовувала трохи вищу ціну-замінник. для Relyvrio вартістю 169 000 доларів.

Також у галузевому портфелі знаходиться клітинна терапія від BrainStorm, яка має бути розглянута консультантами FDA у найближчі місяці. Перша рекламна заявка BrainStorm була відхилена FDA.

Інша потенційна терапія, резедемтив компанії Cytokinetics, досягла фази 3, але від неї відмовилися раніше цього місяця після того, як аналіз марності випробувань показав, що мало надії на поліпшення нейродегенеративного розладу.