После долгих размышлений Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) предоставило ускоренное разрешение на использование тоферсена компании Biogen для лечения крайне редкой формы нейродегенеративного заболевания — бокового амиотрофического склероза, связанного с мутацией в гене SOD1, пишет исздание Рharmaphorum.
Препарат под торговой маркой Qalsody является первой терапией, одобренной для лечения генетической формы БАС, а также примечателен тем, что является первым неврологическим терапевтическим средством, для которого в качестве основы для ускоренного одобрения использовался биомаркер крови.
SOD1-ALS — это разрушительная форма болезни, которая быстро прогрессирует и неизменно приводит к летальному исходу, поражая около 330 человек в США. Qalsody был одобрен на основании его способности сокращать легкие цепи нейрофиламентов (NfL) — белки, которые высвобождаются при повреждении нейронов, — что служит суррогатной конечной точкой клинической эффективности.
Решение FDA отражает точку зрения его экспертно-консультативного комитета, который единогласно проголосовал на заседании в марте, что снижение NfL с достаточной вероятностью может предсказать клиническую пользу тоферсена.
Однако комиссию не убедили данные клинической эффективности препарата VALOR, и в соответствии с этой позицией FDA выдало Qalsody условное одобрение, а это означает, что Biogen придется предоставить дополнительные клинические доказательства своих преимуществ, если оно будет одобрено.
Biogen признал это в заявлении, в котором говорится, что постоянная доступность Qalsody «может зависеть от подтверждения клинической пользы в подтверждающих испытаниях».
VALOR пропустил свою основную конечную точку — улучшение по сравнению с исходным уровнем по пересмотренной шкале функциональной оценки БАС (ALSFRS-R) для прогрессирования заболевания — когда он впервые дал результаты в 2021 году, что поставило под сомнение будущее препарата.
Однако компания Biogen продолжала наблюдать за пациентами и заявила, что со временем результаты улучшились и стали клинически значимыми. На данный момент эта интерпретация носит академический характер, поскольку FDA одобрило препарат на основании данных, показывающих, что Qalsody снижает уровень NfL на 55% в течение 28 недель по сравнению с падением на 12% при приеме плацебо.
Компания уже проводит подтверждающую фазу 3 исследования ATLAS, в котором участвуют пациенты с предсимптомным SOD1-ALS, результаты которого должны быть подведены в 2027 году, но теперь Qalsody будет доступна для пациентов в промежуточный период.
По его словам, препарат будет выпущен в течение недели, и пока нет новостей о ценах, хотя Biogen сообщила Reuters, что он будет соответствовать другим недавно запущенным методам лечения БАС, а наличные расходы для пациентов будут не более 50 долларов за штуку. месяц.
Самым последним новым препаратом для лечения БАС является Relyvrio от Amylyx Pharmaceuticals (фенилбутират натрия/таурурсодиол), который был запущен по прейскуранту 158 000 долларов в год в качестве варианта для всех взрослых с БАС в конце прошлого года. Также доступна новая пероральная терапия Radicava (edaravone) от Mitsubishi Tanabe Pharma по цене около 171 000 долларов в год.
Стоит отметить, что цена этих лекарств была сочтена слишком высокой, чтобы обеспечить ценность, согласно расчетам экономической эффективности Института клинического и экономического анализа (ICER), хотя организация по оценке технологий здравоохранения (HTA) использовала немного более высокую цену-заменитель. для Relyvrio стоимостью 169 000 долларов.
Также в отраслевом портфеле находится клеточная терапия от BrainStorm, которая должна быть рассмотрена консультантами FDA в ближайшие месяцы. Первая маркетинговая заявка BrainStorm была отклонена FDA.
Другая потенциальная терапия, резедемтив компании Cytokinetics , достигла фазы 3, но от нее отказались ранее в этом месяце после того, как анализ тщетности испытаний показал, что мало надежды на улучшение нейродегенеративного расстройства.
