Федеральне управління з лікарських засобів США (FDA) схвалило новий препарат для лікування рідкісного захворювання згортання крові, ціна якого більш ніж висока. Одна доза препарату оцінюється в 3,5 мільйона доларів США, що автоматично робить його найдорожчими ліками у світі.
Ціна приголомшує, але нещодавній аналіз економічної ефективності препарату показав, що це досить «справедлива» ціна за той результат, якого досягає це лікування – принаймні у США.
Hemgenix – це генна терапія для лікування гемофілії B, яка є рідкісним генетичним захворюванням, що викликає зниження згортання крові. До найбільш серйозних симптомів відносяться спонтанні та повторні кровотечі, які важко зупинити. Гемофілія В, як правило, частіше зустрічається у чоловіків, ніж у жінок, і, хоча точну кількість встановити важко, за оцінками, близько 8000 чоловіків у США в даний час страждають від цього захворювання протягом усього життя. Попереднім рекордсменом серед найдорожчих ліків була ще одна форма генної терапії “одного пострілу” для лікування спинальної м’язової атрофії. Вартість курсу оцінюється приблизно в 2 мільйони доларів США, що також викликало бурхливі суперечки про те, як фармацевтичні компанії фінансують свій бізнес.
Європейське агентство з лікарських засобів і його колеги з контролю за обігом лікарських засобів у Сполученому Королівстві і Австралії нині також розглядають можливість використання генної терапії. Цікаво буде подивитися, скільки виробники ліків можуть стягувати за Hemgenix в інших частинах світу.
Основні ліки, що використовуються в даний час для лікування гемофілії B в США, дають пацієнтам настільки необхідний фактор згортання крові, але витрати на його довічно лікування високі. Людям з важкими симптомами потрібен рутинний і дорогий режим лікування, ефективність якого з часом може почати знижуватися.
Сьогодні дослідники оцінюють вартість життя кожного дорослого пацієнта з гемофілією B від помірного до тяжкого ступеня приблизно від 21 до 23 мільйонів доларів США. Вартість лікування у Великій Британії дешевша, ніж у США чи інших країнах Європи, але все одно становить десятки мільйонів доларів на одного пацієнта протягом усього його життя.
Hemgenix, з іншого боку, є одноразовим внутрішньовенним препаратом, що вводиться в разову дозу за невелику частину ціни. Продукт переноситься в організм за допомогою вектора на основі вірусу, який розроблений для доставки ДНК до клітин-мішеней у печінці. Ця генетична інформація потім реплікується клітинами, поширюючи інструкції для згортання білка крові, відомого як фактор IX.
Два клінічні дослідження довели ефективність та безпеку Hemgenix. В одному дослідженні серед 54 учасників з тяжкою або помірно тяжкою гемофілією дослідники виявили підвищені рівні активності фактора IX, що знижує потребу в рутинній замісній терапії, доступній для пацієнтів.
Після проходження генної терапії частота неконтрольованих кровотеч у пацієнтів знизилася на понад 50 відсотків порівняно з вихідним рівнем. Побічні ефекти включали головний біль, грипоподібні симптоми та підвищення рівня ферментів у печінці, за всіма з яких лікарі повинні ретельно стежити в майбутньому.
Поки не ясно, чи є дане лікування генною терапією ліками від гемофілії B, але початкові результати є перспективними. У рамках цього призначення виробник Hemgenix, CSL Behring має ексклюзивні права на ринок США протягом наступних семи років.
