Novartis заявила, що, м’яко кажучи, «розчарована» тим, що комітет EMA з лікарських препаратів для людини рекомендував відкликати схвалення ЄС на терапію серповидно-клітинної анемії (SCD) Adakveo, і більше не пропонуватиме його пацієнтам.
EMA звернулося до CHMP з проханням розглянути питання про схвалення Adakveo (кризанлізумаб) у січні, незабаром після того, як Novartis повідомила, що препарат не показав покращеної ефективності порівняно з плацебо у запобіганні вазооклюзійних періодів (VOC) .
Adakveo був схвалений FDA США в 2019 році та Європейською комісією в 2020 році, і в той час Novartis говорила про рекордні продажі препарату через величезну незадоволену потребу в методах лікування, які ефективно знижують вміст летких органічних сполук у людей з ВСС.
Ліки, що вводяться один раз на місяць, призначені для зниження вмісту летких органічних сполук шляхом інгібування білка Р-селектину, який відіграє роль у тому, як клітини в кровоносних судинах прилипають один до одного, що є фактором, що сприяє утворенню летких органічних сполук. Novartis придбала препарат у 2016 році, викупивши Selexys Pharmaceuticals за 665 мільйонів доларів.
CHMP прийняв рішення у зв’язку з тим, що жодна з двох доз Adakveo (5 мг/кг і 7,5 мг/кг) не змогла знизити річний рівень летких органічних сполук порівняно з плацебо STAND, який був підтверджуючим випробуванням, призначеним для перетворення більш ранньої умовної норми ЄС.
Загалом пацієнти, які отримували Адаквео, отримували в середньому 2,5 ЛОС на рік порівняно з 2,3 ЛОС на рік у контрольній групі, а лікування препаратом було пов’язане з дещо вищим рівнем кризів, які потребують відвідування лікаря.
Компанія Novartis повторила свою позицію про те, що результати STAND суперечать результатам попереднього дослідження SUSTAIN, які показали, що Adakveo 5 мг/кг працює краще, ніж плацебо, за цим основним критерієм результату.
У той час як Комісія не повинна приймати офіційне рішення про маркетинговий статус Adakveo протягом кількох місяців, Novartis вирішила негайно припинити лікування пацієнтів у ЄС цим препаратом.
«Для пацієнтів, які зараз приймають кризанлізумаб, медичні працівники мають обговорити з ними альтернативні варіанти лікування», — йдеться у повідомленні.
Виробник ліків ніде не коментував майбутнє препарату, просто заявивши, що він «продовжить координувати свої дії з органами охорони здоров’я у всьому світі».
Минулого року препарат застосовувався приблизно у 12 000 пацієнтів, а обсяг продажів становив менше ніж 200 мільйонів доларів минулого року та 52 мільйони доларів за перші три місяці 2023 року.
Компанія стикається з конкуренцією на ринку з боку компанії Pfizer Oxbryta (voxelotor), придбаної в рамках поглинання компанії Global Blood Therapeutics (GBT), що спеціалізується на SCD, за 5,4 мільярда доларів, яка торік заробила 73 мільйони доларів.
