Omisirge (омидубицел) – препарат на основе стволовых клеток, полученных из донорской пуповинной крови, – одобрен для использования у пациентов в возрасте 12 лет и старше, которым проводится гематологическая трансплантация стволовых клеток (ТГСК) для терапии рака крови. Об этом пишет издание Рharmaphorum.
Перед ТГСК пациенты должны пройти высокоинтенсивную миелоаблативную химиотерапию и/или лучевую терапию, чтобы разрушить костный мозг и подготовить место для трансплантированных клеток, что делает их уязвимыми для инфекций и других осложнений.
Omisirge, который является первым одобренным продуктом Gamida Cell, вводится в виде однократной внутривенной дозы и предназначен для лечения пациентов, которые не могут найти подходящего донора для трансплантации стволовых клеток.
Исполнительный директор компании Эбби Дженкинс заявила, что продукт может расширить число пациентов, которым может быть назначена ТГСК, и помочь улучшить результаты лечения пациентов.
В клинических испытаниях было показано, что Omisirge возвращает уровень нейтрофильных лейкоцитов, борющихся с инфекцией, к нормальным показателям в течение 12 дней после приема, что сопоставимо с 22 днями для стандартной трансплантации пуповинной крови.
Это также привело к снижению уровня инфицирования: у 39% пациентов в группе Omisirge и у 60% пациентов в группе стандартной пуповинной крови развилась грибковая инфекция 2 или 3 степени в первые 1200 дней после трансплантации.
Gamida Cell также отметила, что 40% пациентов, набранных для участия в испытаниях фазы 3, были расово и этнически разнообразны, что может помочь устранить неравенство в доступе к трансплантации стволовых клеток.
«Одобрение Omisirge — это значительный шаг вперед в области трансплантации гемопоэтических стволовых клеток, — сказал Стивен Дивайн, главный врач Национальной программы доноров костного мозга в США.
«Пациенты, которые являются темнокожими или афроамериканцами, имеют всего 29% шансов найти совпадения через реестр доноров по сравнению с 79% шансами для пациентов, которые являются белыми», — отметил он.
На данный момент Gamida Cell хранит молчание о своих планах запуска и ценообразования Omisirge, кроме того, что он будет доставлен в центры трансплантации в течение 30 дней после начала производства на предприятии в Кирьят-Гале, Израиль.
В 2021 году FDA запросило дополнительные данные о том, как коммерческий материал, произведенный на заводе, сравнивается с материалом, использованным в клинических испытаниях, что задержало подачу заявки Gamida Cell на продукт.
Компания была вынуждена принять участие в программе реструктуризации в прошлом месяце, поскольку она ждала одобрения FDA и указала, что будет искать коммерческого партнера для продажи и распространения терапии в США. К 2027 году компания поставила себе цель – ежегодно лечить с помощью Omisirge около 2500 пациентов.
