Два партнери подали заявку exagamglogene autotemcel на лікування захворювань крові, серповидно-клітинної анемії (SCD) та бета-таласемії, всього через 10 років після того, як технологія редагування генів CRISPR/Cas9, яка отримала Нобелівську премію, вперше з’явилася в лабораторії. А через сім років після першої терапії CRISPR розпочалися клінічні випробування.
Vertex та CRISPR розпочали підготовку заявки FDA у листопаді 2022 року та запросили пріоритетний розгляд FDA, щоб спробувати скоротити час розгляду в агентстві до восьми місяців з моменту подачі, а не до 12, як це буває зазвичай.
Що це?
Терапія являє собою застосування «ex vivo» редагування генів, в якому технологія використовується як одноразова терапія для модифікації власних клітин пацієнта поза тілом для виробництва фетального гемоглобіну (HbF), який може служити заміною нормальний гемоглобін як при ВСС, так і при бета-таласемії.
Повернення до HbF у пацієнтів з таласемією та ВСС дає нормальні, здорові еритроцити, а не деформовані клітини, які продукуються несправним гемоглобіном при цих двох захворюваннях. Підвищення рівня HbF призначене для зменшення або усунення хворобливих та виснажливих вазооклюзійних кризів (ВОК) при ВСС, а також потреби у переливанні крові у пацієнтів з ТДТ.
“За десятиліття ми просунулися від відкриття платформи CRISPR до перших нормативних заявок на терапію на основі CRISPR, що говорить про перетворюючий характер технології CRISPR”, – прокоментував Фуонг Хан Морроу, генеральний медичний директор CRISPR.
Завершення подання заявки на ліцензію (BLA) на exa-cel означає, що Vertex і CRISPR подолали історичну віху перед Bluebird bio, яка зіткнулася із затримками у своєму плані подати заявку на конкуруючу терапію редагування генів для SCD-lovotibeglogene autotemcel. (lovo-cel) – у першому кварталі цього року.
Bluebird отримала визнання за те, що вивела на ринок першу генну терапію таласемії, отримавши минулого року схвалення FDA на Zynteglo (бетібеглоген аутотемцел або беті-ціл) для лікування трансфузійно-залежної таласемії (TDT). Як і всі одноразові генні терапії, Zynteglo було запущено за ціною 2,8 мільйона доларів.
За оцінками Vertex, у США налічується близько 32 000 пацієнтів, які можуть мати право на лікування exa-cel у разі схвалення, але ще не прокоментувала свої плани ціноутворення на терапію та не надала жодних прогнозів продажу.
