- Trikafta (elexacaftor, tezacaftor, ivacaftor) – препарат для лечения муковисцидоза, который характеризуется поражением желез внешней секреции и тяжелыми нарушениями функций органов дыхания и пищеварения. Терапия Trikafta может быть эффективной примерно у 90% пациентов. Правда, доступен препарат будет не всем. Производитель, компания Vertex Pharmaceuticals Inc оценила годовой его курс в 300 тыс. долларов США.
- Skyrizi (risankizumab-rzaa) – препарат системного действия для лечения бляшковидного псориаза, наиболее часто встречающейся формы этой болезни. В легких случаях, когда бляшки или пятна покрывают менее 3% тела, используется местное лечение. Skyrizi предназначен для средних и тяжелых форм. По оценкам исследовательской компании EvaluatePharma, годовой объем продаж этого препарата к 2024 году может достичь 3,2 млрд долларов США, а его производитель, компания AbbVie надеется выйти на 5 млрд долларов в год.
- Oxbryta (voxelotor) – таблетки для лечения пациентов с серповидноклеточной анемией. При этом заболевании нарушается строение гемоглобина и эритроциты приобретают серповидную форму. Это приводит к уменьшению поступления кислорода к жизненно важным тканям и органам. Кроме того, неправильные клетки крови могут проникать в маленькие кровеносные сосуды, блокируя кровоток. Это вызывает приступы мучительной боли и иногда приводит к инсульту. Voxelotor снижает риск, увеличивая уровень гемоглобина в пораженных клетках.
- Reblozyl (lluspatercept-aamt) – инъекционный препарат для лечения еще одной разновидности анемии, – бета-талассемии. Это первое средство для регуляции созревания эритроцитов на поздней стадии. До его появления основным вариантом лечения пациентов было переливание эритроцитарной массы, которое вызывало различные осложнения, в том числе перегрузку организма железом.
- Vyndaqel (tafamidis meglumine) и Vyndamax (tafamidis) – два первых препарата для лечения кардиомиопатии, вызванной транстиретин-опосре-дованным амилоидозом. Это заболевание связано с накоплением аномальных отложений белков-амилоидов в органах и тканях, что мешает их нормальной работе. Чаще всего эти белки накапливаются в сердце и периферической нервной системе. Vyndaqel и Vyndamax имеют одинаковую активную составляющую, но они не могут быть взаимозаменяемы, поскольку их дозы различаются.
- Zulresso (brexanolone) – препарат для лечения послеродовой депрессии, которой по статистике страдают примерно 15% рожениц. Как и другие формы депрессии, она характеризуется грустью, потерей интереса к занятиям, которые нравились раньше, сниженной способностью чувствовать удовольствие.
- Evenity (romosozumab-aqqg) – еще один препарат для женщин, но уже в постменопаузе. Evenity – это моноклональное антитело, способствующее образованию костной ткани и лечению остеопороза. Поскольку препарат может увеличить риск неблагоприятных сердечно-сосудистых событий, он рекомендуется только тем пациенткам, которые не отреагировали на другие виды лечения и не перенесли инфаркт или инсульт в течение предыдущего года.
- Fetroja (cefiderocol) и Recarbrio (imipenem, cilastatin, relebactam) – два антибактериальных средства для борьбы с грамотрицательными бактериями со множественной лекарственной устойчивостью. Fetroja одобрен для лечения осложненных инфекций мочевыводящих путей, а Recarbrio – осложненных инфекций мочевыводящих путей и сложных интраабдоминальных инфекций.
- Рretomanid пока не имеет торгового названия, а предназначен он для лечения туберкулеза с широкой лекарственной устойчивостью. Это второе средство, появившееся на рынке благодаря программе одобрения антибиотиков для ограниченного контингента пациентов, которая призвана стимулировать процесс разработки препаратов от опасных для жизни инфекций у людей, которым не помогает традиционное лечение.
- Reyvow (lasmiditan) и Ubrelvy (ubrogepant) – препараты для терапии мигрени, которой страдает примерно 15% населения мира. Они помогают при этом типе головной боли как с аурой, т.е. с нарушениями зрения, так и без нее.
