Ключевой особенностью болезни Паркинсона является белок под названием α-синуклеин, который накапливается в клетках мозга, что приводит к их дегенерации и смерти. Но поскольку этот белок не имеет фиксированной структуры и постоянно меняет свою форму, нацелить на него лекарственные препараты сложно. С другой стороны, чем больше белка накапливается в мозге, тем быстрее происходи дегенерация клеток, поэтому одной из форм лечения может стать лекарственное средство, уменьшающую выработку α-синуклеина.
В 2014 году специалисты центра Scripps Research разработали метод, сопоставляющий структуру РНК с небольшими молекулами или соединениями, подобными лекарствам, а эксперты по болезни Паркинсона из Ратгерского университета предложили использовать эту инновационную технологию для поиска лекарственного средства, которое бы заставило матричную РНК, кодирующую α-синуклеин, снизить выработку этого белка. И в конце концов ученые решили эту задачу.
Согласно результатам их исследования, опубликованным в Proceedings of the National Academy of Sciences, соединение под названием синуклеозид специфически снижает уровни α-синуклеина и защищает клетки от токсичной неправильно свернутой формы белка. А это позволяет предположить, что оно может предотвратить прогрессирование заболевания. Такое лечение будет наиболее эффективным для людей, которые находятся на ранних стадиях заболевания с минимальными симптомами.
По данным Фонда Паркинсона, от этой болезни страдает более 10 миллионов человек во всем мире. Симптомы ее развиваются медленно и могут быть изнурительными для пациентов, у которых со временем все более отчетливо проявляется тремор, медленные движения и шаркающая походка.
Это нейродегенеративное заболевание пока невозможно вылечить. Несколько экспериментальных препаратов, которые в настоящее время тестируются, представляют собой антитела, нацеленные на очень позднюю стадию агрегатов белка α-синуклеина. Однако если синуклеин хорошо зарекомендует себя в ходе клинических испытаний, можно будет предотвратить образование этих сгустков белка, прежде чем они повредят мозг и приведут к развитию болезни
Более того, это открытие потенциально может принести пользу пациентам с другими разрушительными нейродегенеративными заболеваниями, например, деменцией с тельцами Леви или болезнью Альцгеймера.
