Два партнера подали заявку exagamglogene autotemcel на лечение заболеваний крови, серповидно-клеточной анемии (SCD) и бета-талассемии, всего через 10 лет после того, как технология редактирования генов CRISPR/Cas9, получившая Нобелевскую премию, впервые появилась в лаборатории, а через семь лет после первой терапии CRISPR начались клинические испытания.
Vertex и CRISPR начали подготовку заявки FDA в ноябре 2022 года и запросили приоритетное рассмотрение FDA, чтобы попытаться сократить время рассмотрения в агентстве до восьми месяцев с момента подачи, а не до 12, как это бывает обычно.
Что это?
Терапия представляет собой применение «ex vivo» редактирования генов, в котором технология используется в качестве однократной терапии для модификации собственных клеток пациента вне тела для производства фетального гемоглобина (HbF), который может служить заменой нормальный гемоглобин как при ВСС, так и при бета-талассемии.
Возвращение к HbF у пациентов с талассемией и ВСС дает нормальные, здоровые эритроциты, а не деформированные клетки, продуцируемые неисправным гемоглобином при этих двух заболеваниях. Повышение уровня HbF предназначено для уменьшения или устранения болезненных и изнурительных вазоокклюзионных кризов (ВОК) при ВСС, а также потребности в переливании крови у пациентов с ТДТ.
«За десятилетие мы продвинулись от открытия платформы CRISPR до первых нормативных заявок на терапию на основе CRISPR, что говорит о преобразующем характере технологии CRISPR», — прокомментировал Фуонг Хан Морроу, генеральный медицинский директор CRISPR.
Завершение подачи заявки на лицензию (BLA) на exa-cel означает, что Vertex и CRISPR преодолели историческую веху перед Bluebird bio, которая столкнулась с задержками в своем плане подать заявку на конкурирующую терапию редактирования генов для SCD — lovotibeglogene autotemcel . (lovo-cel) – в первом квартале этого года.
Bluebird получила признание за то, что вывела на рынок первую генную терапию талассемии, получив в прошлом году одобрение FDA на Zynteglo (бетибеглоген аутотемцел или бети-цел) для лечения трансфузионно-зависимой талассемии (TDT). Как и все однократные генные терапии, Zynteglo был запущен по цене 2,8 миллиона долларов.
По оценкам Vertex, в США насчитывается около 32 000 пациентов, которые могут иметь право на лечение exa-cel в случае одобрения, но еще не прокомментировала свои планы ценообразования на терапию и не представила никаких прогнозов продаж.
